Хамгийн үнэтэй эм

2024 Зохиолч: Seth Attwood | [email protected]. Хамгийн сүүлд өөрчлөгдсөн: 2023-12-16 16:12

Зарим эмийн үйлдвэрүүд хэдэн тэрбумаар хэмжигдэх орлоготой байдаг. Заримдаа ийм ашиг олохын тулд пүүсүүд зөвхөн хэд хэдэн эмийг төрөл зүйлдээ оруулах хэрэгтэй болдог.

Үнэтэй эмийн жагсаалт өргөн цар хүрээтэй байдаг. Дүрмээр бол ховор, ихэвчлэн эдгэршгүй өвчний эм нь нэг мянган доллар эсвэл еврогийн үнэтэй байдаг. Мэргэжилтнүүд эдгээр эмүүд нь өрсөлдөөн дутмаг гэх мэт янз бүрийн шалтгааны улмаас ноцтойгоор үнэлэгддэг гэж маргадаг.

Ховор өвчний биотехнологийн эмийн үнэ өссөөр, стратос мандалд ниссээр байна. Дэлхий дээр хамгийн үнэтэй эмийн нэг үнэ байдаггүй бөгөөд хэн ч тэдний жагсаалтыг гаргадаггүй.

Дэлхийн хамгийн үнэтэй эм - нэг тун нь 850 мянган доллар!

Энэ нэрийг санаарай: Luxturna. Одооноос эхлэн энэ нь эмийн сангаар аялахад хамгийн үнэтэй эмнэлгийн бүтээгдэхүүн юм.

Үгүй ээ, энэ бол шуналыг эмчлэх арга биш юм. Үнэн хэрэгтээ, Сколковогийн хэлснээр энэ нь "шинэлэг эм" юм. Маш шинэлэг тул Luxturna-г бүтээсэн Spark Therapeutics анх нэг тунг нь 1 сая доллараар зарах гэж байсан.

Luxturna нь өвчтөнийг удамшлын харалган өвчнөөс эдгээх зорилготой юм. Уг эм нь генийн эмчилгээний аргаар харалган байдлыг эмчилдэг (өвчтөний соматик эсийн генетикийн аппаратын өөрчлөлтөд үндэслэсэн орчин үеийн анагаах ухаанд үнэхээр үр дүнтэй чиглэл юм).

Даатгалын компаниуд нэг сая бол хэт их, төсөвт дааж давшгүй ачаалал гэж хэлсний дараа үнийг 15 хувиар бууруулсан. Гэсэн хэдий ч энэ нь Люктурнаг хамгийн үнэтэй эмийн жагсаалтад үлдээдэг.

Шинжилгээгээр Люктурна нь ховор хэлбэрийн удамшлын харалган хүмүүсийн харааг сэргээдэг болохыг нотолсон. Энэ оноштойгоор хоёр мянга орчим хүн АНУ-д амьдрахаас өөр аргагүй болдог гэсэн тооцоо бий.

Энэ зүйл яаж ажилладаг вэ? Аз болоход өөрийгөө гипноз гэж байдаггүй - тэд хэлэхдээ, би 850 хадагч төлсөн тул би зүгээр л эдгэрэх ёстой. Мансууруулах бодисыг нэг удаа тарьсны дараа нүдний торлог бүрхэвч дээр вирус шиг үйлчилж, гэмтэлтэй генийг орлуулж, дараа нь алсын харааг сэргээх үйл явц эхэлдэг. Хоёр тарилга хийх шаардлагатай (нүд бүрт нэг), нүд тус бүрийг эмчлэхэд 425 мянга, үүнтэй ижил 850 мянга болно.

Үүний зэрэгцээ шунахай эм зүйчдийг шүүмжилдэг мэргэжилтнүүдийн тэмдэглэснээр үнэ нь шинэ генийн эмчилгээний жишгээр ч хамаагүй өндөр байдаг. Тухайлбал, цусны хорт хавдрыг эмчлэх хамгийн үнэтэй генийн эм нь 474 мянган долларын үнэтэй. Бэлэг биш, гэхдээ Люкстурнагаас хамаагүй даруухан.

Мэргэжилтнүүдийн хэлж буй хамгийн муу зүйл бол даатгалын компаниуд ийм гайхалтай үнэтэй эмчилгээний төлбөрийг төлж эхлэхэд эмийн корпорациуд бүрэн увайгүй болж, үнийг улам өсгөж эхлэх болно гэсэн бодит аюул юм!

За, одоо бусад маш үнэтэй эмүүдийг авч үзье

Солирис бол нойрны үеэр хүний цусны эсүүд үхэж эхэлдэг (ямар шалтгааны улмаас энэ нь тодорхойгүй байна) дархлааны тогтолцооны эмгэгтэй өвчтөнүүдэд зориулагдсан эм бөгөөд энэ нь бөөр, уушиг, зүрх, тархи. Зохих эмчилгээ хийлгээгүй тохиолдолд ийм өвчтөний дундаж наслалт 10 жилээс хэтрэхгүй байна. Эм нь энэ үйл явцыг түр зогсоох боломжийг олгодог. Дэлхий даяар ийм өвчтөн ердөө 20,000 байдаг гэж үзвэл эм яагаад ийм үнэтэй байдаг нь тодорхой болно - нэг жилийн эмчилгээ нь 536,000 долларын өртөгтэй, нэг хайрцаг эмийн үнэ 5,928 еврогоос эхэлдэг.

Бодисын солилцооны эмгэгийг засахад ашигладаг Naglazyme. Энэ өвчин нь хүнийг тэргэнцэрт хурдан оруулдаг. Үүний зэрэгцээ эмчилгээ нь сайн үр дүн, эерэг динамикийг бараг тэр даруй харах боломжийг олгодог - курс эхэлсний дараа өвчтөнүүд алхаж эхэлдэг, тэд моторт ахиц дэвшлийг тэмдэглэдэг. Өнөөдөр дэлхий дээр ийм асуудалтай 1100-хан тохиолдол байдаг. Ийм гайхамшигт эмийг эмчлэхэд жилд 485 мянган долларын зардал гарах болно (жишээлбэл, нэг багцад ойролцоогоор 3,800 евро).

Дэлхий дээр 2000 хүн Хантерын синдром гэж юу байдгийг цуу яриагаар биш, учир нь мэддэг тэд өөрсдөө өвддөг. Энэ өвчин нь өсөлтийн хоцролт, амьсгалын замын хүндрэл, хэл, хамрын нүх, уруул зузаарах зэргээр тодорхойлогддог. Энэ нь бага наснаасаа илүү түгээмэл байдаг гэж үздэг - i.e. хүүхдүүдэд. Элапраз нь өвчний хөгжлийг удаашруулж, хүний муудсан гүйцэтгэлийг хэвийн байдалд оруулах боломжийг олгодог. Энэ тохиолдолд долоо хоногт 1 шахмалыг авна. Сав баглаа боодлын үнэ 3750 евро.

Cinryze бол удамшлын ангиоэдема бүхий өвчтөнүүдэд хаван үүсэхээс урьдчилан сэргийлэх эм юм. Энэ өвчин нь цусан дахь тодорхой ферментийн дутагдал, бодисын солилцооны эмгэгийн улмаас үүсдэг. Энэ үзэгдлийг урьдчилан таамаглах боломжгүй тул хаван нь ямар ч үед гарч ирдэг. Үүний үр дүнд өвчтөнүүд нэг жилийн эмчилгээнд 350 мянган доллар, эсвэл 1948 еврогийн багц бүрт зарцуулах шаардлагатай болдог.

Помпе өвчтэй өвчтөнүүдэд зориулагдсан Myozyme. Энэ хам шинж нь альфа-глюкозидазын дутагдлаас үүдэлтэй бөгөөд энэ нь булчин задрах, зүрх томрох, амьсгалахад хүндрэл учруулдаг. Үндсэндээ өвчин нь бага насандаа оношлогддог. Myozyme нь эдгээр үйл явцыг зогсоож, хүүхдэд бие даан амьсгалахад тусалдаг.

Жилийн эмчилгээний зардал нь эцэг эхчүүдэд 100,000 доллар зарцуулдаг. Хэрэв ийм өвчин насанд хүрэгчдэд тохиолдвол курс нь тэдэнд илүү үнэтэй болно - жилд 300,000 доллар, багцын үнэ 1000 еврогоос эхэлдэг.

Альдуразим. Жилийн зардал: 200,000 доллар Үйлдвэрлэгч: Genzyme, BioMarin. Энэ эм нь Hurler's Syndrome (MPS I) өвчнийг эмчилдэг бөгөөд энэ нь өвчтөнүүдийг 4 настайдаа ёс суртахууны болон бие махбодийн хувьд зогсооход хүргэдэг. Дэлхий дээр зургаан зуун хүн үүнээс болж зовж шаналж байна.

Церезим. Жилийн зардал: 200,000 доллар Үйлдвэрлэгч: Genzyme. Гаушер өвчний үед өөхний хуримтлал нь дэлүү, элэг, уушиг, ясны чөмөг, заримдаа тархинд хуримтлагдаж, улмаар араг ясны эмгэг, уушиг, бөөрний үйл ажиллагаа алдагддаг. Энэ эм нь Гаучерын өвчтэй өвчтөнүүдэд дутагдаж буй ферментийг орлуулдаг. Дэлхий даяар энэ өвчтэй 5200 өвчтөн байдаг.

Фабразим. Жилийн зардал: 200,000 доллар Үйлдвэрлэгч: Genzyme. Фабри өвчин нь шатаж буй мэдрэмж, нил ягаан толбо, зүрх томорч, бөөрний асуудал үүсгэдэг. Энэ өвчнөөр өвчлөгсдийн тоо дэлхий даяар 2200 гаруй хүн байна. 2015-2016 оны дэлхийн хамгийн үнэтэй эмүүдийн долоо дахь эгнээнд.

Аркалист. Жилийн зардал: 250,000 доллар Үйлдвэрлэгч: Regeneron. Энэ эм нь дэлхий даяар 2000 хүнд нөлөөлдөг Макл-Уэльсийн синдромыг эмчилдэг. Энэ хам шинж нь байнга халуурах, тууралт гарах, үе мөч өвдөх, бөөрний өвдөлт үүсгэдэг.

Мэргэжилтнүүд зайлшгүй шаардлагатай эмийн ийм өндөр өртөгийг ихэвчлэн ховор, ноцтой эмгэгийг даван туулахад зориулагдсан гэдгээрээ зөвтгөдөг. Тийм ээ, хэсэгчлэн, зарим тохиолдолд бүрэн эдгэрэх боломжийн хувьд хүмүүс мөнгө өгөхөөс татгалздаггүй. Өрсөлдөгчид бизнест орж ирвэл л нөхцөл байдал өөрчлөгдөж болно - дараа нь эмийн үнэ буурч магадгүй гэж шинжээчид үзэж байна.